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6月5日，港股创新药企基石药业（02616.HK）宣布，其同类首创精准治疗药物KIT/PDGFRA抑制剂泰吉华（阿伐替尼片）已被美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于治疗惰性系统性肥大细胞增多症（ISM）成人患者。ISM是一种罕见的血液系统疾病，可广泛累及多个器官系统并出现一系列异常症状，显著影响患者的生活质量。值得注意的是，泰吉华是全球首个且目前唯一获批用于治疗该疾病的药物。据了解，此前FDA已经批准泰吉华用于胃肠道间质瘤（GIST）和晚期系统性肥大细胞增多症（SM）患者，中国和欧盟也已批准泰吉华上市销售。

对此，基石药业首席执行官杨建新表示：“泰吉华也已在中国获批上市，用于治疗携带PDGFRA外显子18突变（包括PDGFRA D842V突变）的不可切除或转移性GIST成人患者。泰吉华称得上是一款真正意义上的突破性疗法，先后在其三项适应症（GIST、ISM和晚期SM）上被美国FDA授予突破性疗法认定（BTD）。”值得一提的是，基石药业成功上市的另外三款创新药——普吉华（普拉替尼胶囊）、择捷美（舒格利单抗注射液）、拓舒沃（艾伏尼布片），在各自适应症或拟定适应症上也都获得过美国FDA或中国国家药品监督管理局（NMPA）授予的BTD。

据公开资料显示，SM是一种罕见的疾病，大约95％的患者是由KIT D816V突变引起的。特征是肥大细胞失控性地增殖和激活导致多器官系统出现各种慢性、严重和突发症状。大多数患者属于ISM，少部分则为晚期SM。既往采用的多种药物对ISM疗效有限，疾病负担对患者的生活质量产生严重的负面影响。此前，全球范围内无批准的治疗ISM的疗法。

此次泰吉华ISM适应症是基于PIONEER研究的积极结果，相较于安慰剂组，每日一次泰吉华治疗能明显改善疾病症状和肥大细胞负荷，且安全性更优。PIONEER研究是一项双盲、安慰剂对照的研究，也是迄今为止该疾病领域规模最大的一项研究。

在PIONEER研究中，患者接受每日25毫克泰吉华联合最佳支持治疗（泰吉华组）或安慰剂联合最佳支持治疗（安慰剂组）。相较于安慰剂组，泰吉华组在主要终点和所有关键性次要终点（包括总体症状和肥大细胞负荷的各相关指标）上均显示出显著改善。而且泰吉华组耐受性良好，安全性优于安慰剂组。大多数不良反应为轻中度，严重不良反应和因不良反应而导致停药的患者比例均低于1％。

据了解，PIONEER研究的详细结果，包括另一项开放标签、扩展研究中的接受48周泰吉华治疗的临床获益数据，已于2023年2月在美国过敏、哮喘和免疫学学会（AAAAI）年会上公布。此外，泰吉华 PIONEER研究的详细数据已于2023年5月23日在《新英格兰医学杂志》（NEJM）子刊NEJM Evidence上发表。

泰吉华市场潜力巨大。根据Fierce Pharma报道，此次泰吉华ISM适应症获批之后，该药物在整个SM适应症领域的年销售峰值有望达到15亿美元。

事实上，从去年以来，包括信达生物、君实生物、和黄医药等在内企业的创新药在海外申请上市时也接连遇挫。此次泰吉华美国获批无疑给出海屡屡受挫的本土创新药市场打了一剂强心针。国内创新药出海遇挫背后固然有美国政策调整、本土创新药海外临床试验不足等问题导致，但国产新药同质化研发严重的现象也同样值得关注。据悉，目前我国本土生物医药企业在研新药管线占全球的33%，数量位居全球第二位。虽然本土企业在研管线多，但同质化研发的现象表现突出。从数据上来看，全球前十大创新药热门靶点的集中度为7.68%，我国这一数值则已达到19.38%。

“过度同质化不仅让企业面临市场被挤压的风险，而且也会导致产品在出海过程中因为有大量同类竞品而不被审批机构重视。而此次基石药业泰吉华则通过切入罕见病领域，避免了过度同质化竞争，收到了很好的效果。”一位业内人士表示，“由于是面向罕见病，而且目前还没有好的治疗药物，这类药物在FDA肯定会得到重视，加速进入审批流程。”

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